Kluczowa różnica – Terapia genowa Ex Vivo vs In Vivo
Terapia genowa to ważna technika stosowana w leczeniu lub zapobieganiu chorobom genetycznym poprzez wprowadzanie genów dla brakujących lub wadliwych genów. Niektóre choroby można wyleczyć, wstawiając zdrowe geny w miejsce zmutowanych lub brakujących genów odpowiedzialnych za chorobę. Terapię genową stosuje się głównie w przypadku komórek somatycznych niż komórek zarodkowych i można ją podzielić na dwa główne typy: terapię genową Ex vivo i terapię genową In vivo. Kluczowa różnica między terapią genową Ex vivo i In vivo polega na tym, że geny terapeutyczne są przenoszone do hodowli komórkowych in vitro i ponownie wprowadzane pacjentowi w terapii genowej ex vivo, podczas gdy geny są dostarczane bezpośrednio do tkanek lub komórek pacjenta bez hodowania komórek in vitro w warunkach terapia genowa in vivo.
Co to jest terapia genowa Ex Vivo?
Terapia genowa ex vivo to rodzaj terapii genowej, która obejmuje zewnętrzną modyfikację komórki pacjenta i ponowne wprowadzenie jej pacjentowi. Komórki są hodowane w laboratoriach (poza ciałem pacjenta) i wprowadzane są geny. Następnie selekcjonuje się stabilne transformanty i ponownie wprowadza się je pacjentowi w celu leczenia choroby. Terapię genową ex vivo można zastosować tylko do określonych typów komórek lub wybranych tkanek. Komórki szpiku kostnego to komórki często wykorzystywane w terapii genowej ex vivo.
Procedura terapii genowej Ex Vivo
Istnieje kilka głównych etapów terapii genowej Ex vivo, jak następuje;
- Komórki z wadliwymi genami są izolowane od pacjenta.
- Wyizolowane komórki są hodowane w kulturach laboratoryjnych.
- Geny terapeutyczne są wstawiane lub wprowadzane do hodowanych kultur komórkowych za pomocą wektorów.
- Przekształcone komórki są wybierane spośród nietransformantów i hodowane.
- Wybrane komórki są przeszczepiane pacjentowi.
W terapii genowej ex vivo nośniki lub wektory są wykorzystywane do dostarczania genów do komórek docelowych. Pomyślne dostarczanie genów zależy od systemu nośnego, a ważnymi wektorami stosowanymi w terapii genowej ex vivo są wirusy, komórki szpiku kostnego, ludzki sztuczny chromosom itp. W porównaniu z terapią genową in vivo, terapia genowa ex vivo nie wiąże się z niekorzystnym działaniem immunologicznym reakcje w organizmie pacjenta od momentu wykonania korekcji genetycznej in vitro. Jednak sukces zależy od stabilnej inkorporacji i ekspresji genu naprawczego w organizmie pacjenta.
Rysunek 01: Terapia genowa ex vivo
Co to jest terapia genowa In Vivo?
Terapia genowa in vivo to technika polegająca na bezpośrednim dostarczaniu genów do komórek określonej tkanki w ciele pacjenta w celu leczenia chorób genetycznych. Może być stosowany do wielu tkanek ludzkiego ciała, w tym wątroby, mięśni, skóry, płuc, śledziony, mózgu, komórek krwi itp. Terapeutyczne geny są wprowadzane do pacjenta przez wektory wirusowe lub niewirusowe. Jednak sukces zależy od kilku czynników, takich jak skuteczne pobieranie wektorów niosących gen terapeutyczny przez komórki docelowe, wewnątrzkomórkowa degradacja genów w komórkach docelowych i pobieranie genów przez jądro, zdolność ekspresji genu itp.
Rysunek 02: Terapia genowa in vivo
Jaka jest różnica między terapią genową Ex Vivo i In Vivo?
Terapia genowa Ex Vivo vs In Vivo |
|
| Terapia genowa ex vivo to rodzaj terapii genowej, która jest wykonywana na zewnątrz ciała pacjenta. Modyfikacja genów odbywa się poza organizmem. | Terapia genowa in vivo to kolejny rodzaj terapii genowej, który jest wykonywany bezpośrednio, gdy uszkodzone komórki nadal znajdują się w ciele. Geny są zmieniane, gdy wciąż znajdują się w ciele. |
| Izolacja i hodowla | |
| Wadliwe komórki są izolowane i hodowane w laboratorium. | Uszkodzone komórki nie są izolowane ani hodowane w laboratorium. |
| Wybór transformantów | |
| Stabilne transformanty są wybierane przed ponownym wprowadzeniem. | Nie można wybrać stabilnych transformantów. |
| Niekorzystna odpowiedź immunologiczna | |
| Ta metoda nie powoduje niepożądanych reakcji immunologicznych w organizmie pacjenta. | Ta metoda wprowadza niekorzystne reakcje immunologiczne w organizmie pacjenta. |
Podsumowanie – Terapia genowa Ex Vivo vs In Vivo
Geny terapeutyczne są wprowadzane do organizmu pacjenta w celu leczenia niektórych chorób. Jest to znane jako terapia genowa i można ją przeprowadzić na dwa sposoby, a mianowicie terapię genową ex vivo i terapię genową in vivo. Różnica między terapią genową ex vivo i in vivo polega na tym, że insercja genów w terapii genowej ex vivo odbywa się w kulturach komórkowych na zewnątrz ciała pacjenta, a skorygowane komórki są ponownie wprowadzane pacjentowi, podczas gdy geny terapii genowej in vivo są wprowadzane bezpośrednio do wewnętrzne tkanki docelowe bez izolowania komórek. Powodzenie obu procesów zależy od stabilnej insercji i transformacji genów terapeutycznych do komórek pacjenta.
